SMA Tedavisinde Tarihi Adım: Anne Karnında Bir İlki Başardılar!
SMA tedavisinde tarihi bir ilk: Anne karnında uygulanan yenilikçi tedaviyle iki yaşındaki hastada hiçbir SMA belirtisi saptanmadı. Detaylar haberin devamında!
Spinal müsküler atrofi (SMA), genetik kökenli, doğum öncesi başlayan ve ciddi kas zayıflığına neden olan nadir bir rahatsızlık olarak biliniyor. Yaklaşık her 6 bin bebekten birinde görülen bu hastalığın en şiddetli formunda, çocukların çoğu iki yaşına ulaşamıyor. Bugüne kadar doğum sonrası uygulanan tedavi yöntemlerinin yerini, St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi’nden bilim insanlarının öncülüğünde gerçekleştirilen ve anne karnında uygulanan yenilikçi bir tedavi aldı.
Yeni geliştirilen yöntemde, Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanan, İsviçreli Roche firmasının üretmiş olduğu risdiplam adlı oral ilaç, hamileliğin son altı haftasında anneye uygulandı. Aile geçmişinde Tip 1 SMA vakası bulunan hastanın genetik riskinin önceden belirlenmesinin ardından, ebeveynlerin önerisiyle hayata geçirilen bu yöntemde, doğum sonrası takip sürecinde iki yaşındaki kız çocuğunda SMA belirtilerine rastlanmadı.
St. Jude Deneysel Nöroterapötik Merkezi Direktörü Dr. Richard Finkel, “Uygulanabilirlik ve güvenlik bizim için en öncelikli konulardı. Ebeveyn ve çocuğun sağlığını koruduğumuzu görmekten büyük memnuniyet duyuyoruz,” diyerek tedavinin başarısını vurguladı.
Bu devrim niteliğindeki uygulama, SMA tedavisinde umut verici bir dönemin kapılarını aralarken, gelecekte benzer genetik bozukluklar için de yeni tedavi stratejilerinin geliştirilmesine öncülük etmesi bekleniyor.
Bakmadan Geçme
